Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 8.12 đã phê duyệt hai liệu pháp gien, gồm Lyfgenia, sử dụng một loại virus vô hại để chỉnh sửa gien; và liệu pháp Casgevy, sử dụng công nghệ CRISPR đoạt giải Nobel năm 2020, theo AFP.
Trong đó, Casgevy là kết quả hợp tác giữa 2 công ty Vertex Pharmaceuticals (Mỹ) và CRISPR Therapeutics (Thụy Sĩ). Loại thuốc này được dùng để sửa chữa các gien có vấn đề trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia (tan máu bẩm sinh).
Cả 2 bệnh đều bắt nguồn từ lỗi sai trong gien mang huyết sắc tố. Điều trị bằng liệu pháp gien có thể tiêu tốn hàng triệu USD và nằm ngoài tầm với của rất nhiều bệnh nhân, do đó Vertex Pharmaceuticals đang nỗ lực hạ giá thành xuống thấp nhất có thể.
Đây là lần đầu tiên FDA phê duyệt Casgevy, sau khi Cơ quan Quản lý dược phẩm của Anh (MHRA) bật đèn xanh cho loại thuốc này trong tháng trước.
Các kỹ thuật viên làm việc trong phòng thí nghiệm ở Bệnh viện nhi Cincinnati (Mỹ), nơi những liệu pháp chỉnh sửa gien được thử nghiệm
Bệnh viện Nhi Cincinnati
“Những phương pháp điều trị này thể hiện một tiến bộ lớn trong lĩnh vực liệu pháp gien cho bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Tiềm năng của những sản phẩm này giúp thay đổi cuộc sống của những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm là rất lớn”, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và đánh giá sinh học của FDA Peter Marks nhấn mạnh.
Hơn 100.000 người Mỹ, hầu hết là người da màu, mắc bệnh hồng cầu hình liềm, một căn bệnh gây đau đớn và đe dọa tính mạng mà giới y khoa đang phải vất vả tìm cách giải quyết, theo AFP.
Tổng thống Mỹ Joe Biden cũng đã nhấn mạnh thông báo của FDA ngày 8.12 “thể hiện sức mạnh của sự đổi mới y khoa nhằm cải thiện cuộc sống của người Mỹ”. Ông Biden còn nhấn mạnh: “Chính quyền của tôi sẽ tiếp tục nỗ lực đẩy nhanh việc phát triển các phương pháp chữa trị các bệnh hiếm gặp, và hỗ trợ nghiên cứu và đổi mới y học mà đã đạt được bước đột phá này”.
Giới khoa học cũng đang phát triển các phương pháp chỉnh sửa gien trong các cơ quan lớn, bao gồm cả não, có khả năng mở đường cho việc điều trị những căn bệnh như loạn dưỡng cơ và bệnh Huntington, theo AFP.
